隨著我國(guó)經(jīng)濟(jì)發(fā)展和人民生活水平的迅速提升，人群疾病譜發(fā)生了很大變化。過(guò)去常見(jiàn)的一些兒科血液系統(tǒng)疾病的發(fā)病率不斷降低，而白血病及其他惡性腫瘤對(duì)兒童健康造成的威脅則日益顯著，惡性腫瘤已成為兒童期死亡的主要原因之一。
面對(duì)這些變化，我國(guó)兒科血液病工作者及時(shí)調(diào)整專業(yè)重心，將惡性血液病的診斷、治療放在了突出的位置，不斷吸收、消化并改進(jìn)國(guó)外先進(jìn)診療技術(shù)與理念，始終如一地強(qiáng)調(diào)科學(xué)性、嚴(yán)謹(jǐn)性，開(kāi)展了許多新的工作，積累了寶貴的經(jīng)驗(yàn)，在兒科血液病的規(guī)范化診療方面取得了長(zhǎng)足的進(jìn)步。例如，開(kāi)展規(guī)范的MICM 分型，特別是分子生物學(xué)分型；準(zhǔn)確檢測(cè)早期治療反應(yīng)，優(yōu)化危險(xiǎn)度評(píng)估，從而實(shí)施精準(zhǔn)的分層治療；不斷將手術(shù)、化療與放療等基本治療手段優(yōu)化組合，廣泛應(yīng)用造血干細(xì)胞移植、免疫治療、細(xì)胞治療、分子靶向治療等新技術(shù)、新方法，極大地減少了疾病的復(fù)發(fā)；支持治療的熟練應(yīng)用也使化療的安全性得到很大提高；在不斷提高患兒的無(wú)病生存率的同時(shí)，更加關(guān)注并提升長(zhǎng)期生存患兒的生活質(zhì)量。通過(guò)這些努力，兒童惡性血液病的療效得到極大提高，急性淋巴細(xì)胞白血病和淋巴瘤的長(zhǎng)期無(wú)病生存率已達(dá)到80% 以上，實(shí)體瘤也提高到60%~70%。
與此同時(shí)，兒科血液病學(xué)界并沒(méi)有忽視非惡性血液病的臨床及科研工作，規(guī)范了常見(jiàn)血液疾病的診治；更新了免疫性血小板減少性紫癜的治療理念；對(duì)血友病患兒進(jìn)行次級(jí)預(yù)防，減少致殘率；對(duì)地中海貧血患兒根據(jù)年齡、鐵負(fù)荷和累及器官程度進(jìn)行分層評(píng)估及選擇治療，重型患兒采用造血干細(xì)胞移植治療。近年來(lái)，隨著基因檢測(cè)技術(shù)如高通量測(cè)序的臨床應(yīng)用，兒科遺傳性和罕見(jiàn)血液病，如遺傳性骨髓衰竭性疾病、溶酶體貯積癥、過(guò)氧化物酶體病以及線粒體病等遺傳代謝病、原發(fā)性免疫缺陷病等，都在早診斷、早治療方面取得了長(zhǎng)足的進(jìn)步，并且在某些疾病開(kāi)展了具有兒科特色的小年齡造血干細(xì)胞移植。所有這些工作都已成為兒科血液病領(lǐng)域的亮點(diǎn)。
撰寫(xiě)本書(shū)的目的就是將這些寶貴的經(jīng)驗(yàn)向廣大兒科血液病工作者，特別是具有中、高級(jí)職稱者進(jìn)行推廣。為使讀者能夠讀得明白，用得方便，特別繪制了診療流程圖，提出了貧血、出血、溶血等疾病的分析思路。因此，本書(shū)將對(duì)規(guī)范臨床診療行為，提高我國(guó)兒科血液病的臨床服務(wù)質(zhì)量和整體治療水平、降低診療費(fèi)用起到積極的促進(jìn)作用。
在編寫(xiě)中，各位編者、審稿專家付出了大量的心血，在此表示衷心的感謝！本書(shū)出版之際，懇切希望廣大讀者在閱讀過(guò)程中不吝賜教，歡迎發(fā)送郵件至郵箱renweifuer@pmph.com，或掃描封底二維碼，關(guān)注人衛(wèi)兒科學(xué)，對(duì)我們的工作予以批評(píng)指正，以期再版修訂時(shí)進(jìn)一步完善，更好地為大家服務(wù)。
吳敏媛 王天有 劉玉峰
2023 年3 月