目錄
總論篇
第一章 緒論 1
第一節(jié) 臨床研究概述 1
第二節(jié) 臨床研究的基本流程 4
第二章 臨床研究立題 10
第一節(jié) 臨床醫(yī)生都可開展臨床研究 10
第二節(jié) 臨床研究立題的來源 10
第三節(jié) 立題的基本原則 12
第四節(jié) 立題中的常見問題 13
第五節(jié) 臨床研究的終極目標(biāo) 15
第三章 臨床科學(xué)問題凝練及方案撰寫 16
第一節(jié) 臨床問題與臨床科學(xué)問題 16
第二節(jié) 臨床科學(xué)問題的凝練 18
第三節(jié) 臨床研究方案的撰寫 20
第四章 臨床研究的法規(guī)和倫理要求 27
第一節(jié) 臨床研究的相關(guān)法規(guī) 27
第二節(jié) 臨床研究的倫理 30
第三節(jié) 臨床研究的注冊 34
第五章 臨床研究設(shè)計的基本要素 48
第一節(jié) 研究類型與證據(jù)評價 48
第二節(jié) 臨床研究的基本要素和原則 51
第三節(jié) 暴露與結(jié)局 53
第四節(jié) 常見偏倚及其控制 55
第五節(jié) 樣本量與檢驗(yàn)效能 62
第六章 臨床研究的數(shù)據(jù)管理 66
第一節(jié) 數(shù)據(jù)來源 66
第二節(jié) 數(shù)據(jù)管理原則 66
第三節(jié) 數(shù)據(jù)管理內(nèi)容 67
第四節(jié) 數(shù)據(jù)管理人員的工作和培訓(xùn) 75
第五節(jié) 數(shù)據(jù)管理相關(guān)規(guī)范和指導(dǎo)原則 75
第七章 臨床研究的統(tǒng)計分析策略 78
第一節(jié) 概述 78
第二節(jié) 統(tǒng)計分析的基本流程 79
第三節(jié) 資料的統(tǒng)計描述 80
第四節(jié) 單因素分析方法 83
第五節(jié) 常用多因素分析方法 88
第六節(jié) 多重比較與Alpha調(diào)整 96
第七節(jié) 統(tǒng)計分析結(jié)果的展示及可視化 97
第八節(jié) 常用統(tǒng)計軟件介紹 101
研究設(shè)計與實(shí)施篇
第八章 橫斷面研究104
第一節(jié) 概述 104
第二節(jié) 研究設(shè)計要點(diǎn) 105
第三節(jié) 統(tǒng)計分析策略 115
第四節(jié) 研究設(shè)計評價 116
第五節(jié) 橫斷面研究實(shí)例 117
第九章 病例-？對照研究 121
第一節(jié) 概述 121
第二節(jié) 研究設(shè)計要點(diǎn) 123
第三節(jié) 統(tǒng)計分析策略 130
第四節(jié) 病例-對照研究的衍生類型 134
第五節(jié) 病例-對照研究的評價 135
第六節(jié) 病例-對照研究實(shí)例 138
第十章 隊列研究144
第一節(jié) 概述 144
第二節(jié) 研究設(shè)計要點(diǎn) 145
第三節(jié) 統(tǒng)計分析策略 149
第四節(jié) 隊列研究設(shè)計的評價 156
第五節(jié) 隊列研究實(shí)例 157
第十一章 診斷試驗(yàn)160
第一節(jié) 概述 160
第二節(jié) 診斷試驗(yàn)的評價及統(tǒng)計分析 163
第三節(jié) 診斷試驗(yàn)的臨床應(yīng)用 169
第四節(jié) 無金標(biāo)準(zhǔn)情況下診斷試驗(yàn)的評價方法 172
第五節(jié) 診斷試驗(yàn)的評價原則 173
第六節(jié) 診斷試驗(yàn)研究實(shí)例 174
第十二章 Ⅰ期臨床試驗(yàn) 177
第一節(jié) 概述 177
第二節(jié) 起始劑量的估算 180
第三節(jié) 劑量遞增方法 183
第十三章 Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗(yàn) 186
第一節(jié) 概述 186
第二節(jié) 臨床試驗(yàn)方案 187
第三節(jié) 統(tǒng)計分析策略 199
第四節(jié) 多中心臨床試驗(yàn) 201
第五節(jié) 數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會 202
第六節(jié) 臨床試驗(yàn)的評價原則 203
第七節(jié) 臨床試驗(yàn)實(shí)例 204
第十四章 預(yù)后研究與預(yù)測建模 208
第一節(jié) 概述 208
第二節(jié) 預(yù)后研究方法 209
第三節(jié) 預(yù)后評價指標(biāo) 213
第四節(jié) 預(yù)后預(yù)測建模 214
第五節(jié) 預(yù)后研究的評價原則 221
第六節(jié) 預(yù)后研究實(shí)例 222
第十五章 真實(shí)世界研究 225
第一節(jié) 概述 225
第二節(jié) 真實(shí)世界研究的數(shù)據(jù)來源 226
第三節(jié) 真實(shí)世界研究的設(shè)計要點(diǎn) 228
第四節(jié) 真實(shí)世界研究的實(shí)施 234
第五節(jié) 真實(shí)世界研究的實(shí)例 235
第六節(jié) 真實(shí)世界研究進(jìn)展 238
第十六章 系統(tǒng)評價與Meta分析 241
第一節(jié) 概述 241
第二節(jié) 系統(tǒng)評價與Meta分析的實(shí)施 242
第三節(jié) Meta分析操作 254
第四節(jié) 其他類型系統(tǒng)評價與Meta分析介紹 258
專題應(yīng)用篇
第十七章 數(shù)據(jù)挖掘263
第一節(jié) 概述 263
第二節(jié) 數(shù)據(jù)挖掘任務(wù)及流程 267
第三節(jié) 典型數(shù)據(jù)挖掘算法 271
第四節(jié) 數(shù)據(jù)挖掘應(yīng)用實(shí)例 274
第十八章 患者報告結(jié)局 281
第一節(jié) 概述 281
第二節(jié) 患者報告結(jié)局測量工具的選擇 282
第三節(jié) 患者報告結(jié)局的臨床應(yīng)用 285
第四節(jié) 患者報告結(jié)局在臨床研究中的應(yīng)用實(shí)例 288
第十九章 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價 292
第一節(jié) 概述 292
第二節(jié) 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價在臨床研究中的應(yīng)用 298
第三節(jié) 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價研究實(shí)例 303
第二十章 臨床決策分析 309
第一節(jié) 概述 309
第二節(jié) 臨床決策的類型 310
第三節(jié) 決策的步驟與原則 310
第四節(jié) 決策樹與期望值 310
第五節(jié) 概率估計 313
第六節(jié) 效用分析 314
第七節(jié) 不確定型決策 316
第八節(jié) 人工智能時代的臨床決策 317
報告與發(fā)表篇
第二十一章 臨床研究報告準(zhǔn)則 321
第一節(jié) 概述 321
第二節(jié) 觀察研究報告準(zhǔn)則——STROBE 321
第三節(jié) 診斷準(zhǔn)確性研究報告準(zhǔn)則 -STARD 323
第四節(jié) 臨床研究（方案）撰寫準(zhǔn)則——SPIRIT 325
第五節(jié) 隨機(jī)對照試驗(yàn)報告準(zhǔn)則——CONSORT 327
第六節(jié) 非隨機(jī)對照臨床試驗(yàn)報告準(zhǔn)則——TREND 329
第七節(jié) 預(yù)測模型報告準(zhǔn)則——TRIPOD 330
第八節(jié) 系統(tǒng)評價與Meta分析報告準(zhǔn)則——PRISMA 332
第二十二章 臨床醫(yī)學(xué)論文撰寫與發(fā)表 337
第一節(jié) 臨床醫(yī)學(xué)論文撰寫 337
第二節(jié) 臨床醫(yī)學(xué)論文發(fā)表 343
第三節(jié) 論文撰寫與發(fā)表中的學(xué)術(shù)不端行為及處理辦法 346
參考文獻(xiàn) 351
附錄Ⅰ 涉及人的生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)研究倫理審查辦法（國衛(wèi)科教發(fā)〔2023〕4號） 353
附錄Ⅱ 醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)開展研究者發(fā)起的臨床研究管理辦法 361