藥物臨床研究涵蓋上市前臨床試驗(yàn)和上市后臨床應(yīng)用，其中上市前臨床試驗(yàn)是其核心環(huán)節(jié)。中國的藥物研發(fā)起初以仿制為主，得益于低廉的研發(fā)成本和龐大的人口基數(shù)所提供的廣闊市場空間，過去整個(gè)行業(yè)主要聚焦于低成本仿制藥的生產(chǎn)，導(dǎo)致國內(nèi)創(chuàng)新藥研發(fā)進(jìn)展較為遲緩。然而，在2016年至2020年的五年間，中國逐步實(shí)現(xiàn)了從仿制依賴的醫(yī)藥大國向創(chuàng)新藥驅(qū)動(dòng)的醫(yī)藥強(qiáng)國的轉(zhuǎn)型，躍升為僅次于美國的全球第二大醫(yī)藥市場。
隨著藥物臨床研究工作的不斷深入和熱度的持續(xù)升溫，國家在多個(gè)層面積極推出并落實(shí)改革措施，涵蓋了《藥品注冊(cè)管理辦法》《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》《醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)開展研究者發(fā)起的臨床研究管理辦法》《涉及人的生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)研究倫理審查辦法》等一系列法律法規(guī)及相關(guān)文件。這些舉措和規(guī)范的出臺(tái)，旨在加速藥物臨床研究的進(jìn)程，并實(shí)現(xiàn)規(guī)范化管理，從而全面提升臨床試驗(yàn)的質(zhì)量。
隨著監(jiān)管政策和行業(yè)規(guī)范的革新，中國藥物臨床研究迅猛發(fā)展，對(duì)人才的需求也持續(xù)提升。然而，目前學(xué)校中關(guān)于藥物臨床研究的參考用書相對(duì)匱乏，多數(shù)專著要么側(cè)重藥學(xué)研究，要么偏重臨床應(yīng)用，真正將藥物與臨床相結(jié)合的藥物臨床研究用書并不多見。因此，為藥物臨床研究的初學(xué)者提供一本系統(tǒng)的參考用書顯得尤為重要。
為貫徹實(shí)施國家法律法規(guī)和標(biāo)準(zhǔn)的精神，助力廣大藥物臨床研究人員及管理人員深入理解和掌握藥物臨床研究的工作要求，我們依據(jù)相關(guān)法律法規(guī)、規(guī)章制度，并結(jié)合國內(nèi)外藥物臨床研究的最新發(fā)展動(dòng)態(tài)，特邀臨床研究管理專家、資深研究者、倫理管理專家以及具備豐富實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)的技術(shù)專家共同編撰了《藥物臨床研究設(shè)計(jì)與實(shí)踐》一書。
本書的章節(jié)安排主要依據(jù)藥物臨床研究的重點(diǎn)要求和管理要素，遵循國際協(xié)調(diào)會(huì)議-良好臨床實(shí)踐(International Conference on Harmonisation-good clinical practice,ICH-GCP),以及我國最新版《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》(goodclinical practice,GCP)和相關(guān)法律法規(guī)、國際指南，并結(jié)合作者的管理經(jīng)驗(yàn)和實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，從理論和實(shí)踐相結(jié)合的角度，全面介紹了藥物臨床研究的全流程管理。全書共十二章，內(nèi)容涵蓋藥物臨床研究應(yīng)遵循的基本原則、國內(nèi)外藥物臨床研究的發(fā)展現(xiàn)狀與趨勢(shì)，以及醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)規(guī)范實(shí)施臨床研究的挑戰(zhàn)與對(duì)策；藥物臨床研究機(jī)構(gòu)管理，包括機(jī)構(gòu)的組織架構(gòu)、管理制度、標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程及應(yīng)急預(yù)案；藥物臨床研究項(xiàng)目的立項(xiàng)審查、合同經(jīng)費(fèi)管理、藥品物資管理、檔案管理等內(nèi)容；藥物臨床研究中的倫理學(xué)問題，涉及方案設(shè)計(jì)和實(shí)施的倫理思考、倫理審查委員會(huì)的組織與管理、倫理審查的相關(guān)內(nèi)容；藥物臨床研究方案設(shè)計(jì)，介紹方案的框架、內(nèi)容、主要類型和基本要求；特殊人群臨床研究關(guān)注點(diǎn)；生物等效性研究和交互作用研究，涵蓋食物效應(yīng)、藥物相互作用、聯(lián)合用藥等研究；藥物臨床研究實(shí)施，涉及研究者和研究機(jī)構(gòu)的責(zé)任、受試者招募篩選入組、方案執(zhí)行及數(shù)據(jù)分析記錄、風(fēng)險(xiǎn)管理等；臨床研究結(jié)果的報(bào)告與數(shù)據(jù)共享，介紹數(shù)據(jù)共享、報(bào)告的格式和內(nèi)容；研究型病房的建設(shè)和管理，包括人才和平臺(tái)建設(shè)；去中心化臨床試驗(yàn)的探索，介紹去中心化臨床試驗(yàn)的特點(diǎn)、優(yōu)勢(shì)、應(yīng)用場景等；臨床生物樣本庫的建設(shè)和管理，涉及臨床生物樣本庫的建設(shè)、管理、利用和發(fā)展。
鑒于藥物臨床研究領(lǐng)域的迅猛發(fā)展，理論創(chuàng)新與新技術(shù)應(yīng)用層出不窮，加之編者能力有限，編寫過程較為倉促，難免存在疏漏與錯(cuò)誤。懇請(qǐng)同行及廣大讀者不吝賜教，提出寶貴意見，以便我們持續(xù)改進(jìn)、完善和提高。
編 者
2025年8月