目錄
第一章 核酸藥物分類及作用原理 1
引言 1
第一節(jié) mRNA 1
第二節(jié) tRNA 3
第三節(jié) miRNA 5
第四節(jié) ASO 7
第五節(jié) siRNA 10
第六節(jié) NamiRNA 12
第七節(jié) 核酶 14
第八節(jié) 脫氧核酶 16
第九節(jié) sgRNA 18
第十節(jié) saRNA 21
總結(jié)與展望 24
參考文獻(xiàn) 24
第二章 ASO藥物 34
引言 34
第一節(jié) ASO藥物基礎(chǔ)研究 34
第二節(jié) ASO藥物臨床研究進(jìn)展 49
第三節(jié) FDA已批準(zhǔn)上市的ASO藥物 57
總結(jié)與展望 73
參考文獻(xiàn) 73
第三章 siRNA藥物 82
引言 82
第一節(jié) siRNA藥物基礎(chǔ)研究 82
第二節(jié) siRNA藥物臨床研究進(jìn)展 91
第三節(jié) FDA已批準(zhǔn)上市的siRNA藥物 97
總結(jié)與展望 106
參考文獻(xiàn) 107
第四章 Aptamer藥物 112
引言 112
第一節(jié) Aptamer藥物基礎(chǔ)研究 112
第二節(jié) Aptamer藥物臨床研究進(jìn)展 118
第三節(jié) FDA已批準(zhǔn)上市的Aptamer藥物 120
總結(jié)與展望 122
參考文獻(xiàn) 122
第五章 mRNA藥物和疫苗 125
引言 125
第一節(jié) mRNA藥物和疫苗的基礎(chǔ)研究 125
第二節(jié) 臨床在研的mRNA藥物和疫苗 131
第三節(jié) FDA已批準(zhǔn)上市的mRNA疫苗 146
總結(jié)與展望 150
參考文獻(xiàn) 151
第六章 其他臨床在研核酸藥物 155
引言 155
第一節(jié) miRNA藥物 155
第二節(jié) 系統(tǒng)的臨床研究 168
總結(jié)與展望 173
參考文獻(xiàn) 174
第七章 核酸藥物開(kāi)發(fā)策略 179
引言 179
第一節(jié) 生物芯片 179
第二節(jié) 組學(xué)技術(shù) 186
第三節(jié) 生物信息學(xué)輔助核酸藥物開(kāi)發(fā) 199
第四節(jié) 人工智能技術(shù)輔助核酸藥物開(kāi)發(fā) 203
總結(jié)與展望 210
參考文獻(xiàn) 211
第八章 核酸藥物合成技術(shù) 216
引言 216
第一節(jié) 核酸藥物的化學(xué)合成 216
第二節(jié) 核酸藥物的化學(xué)修飾 220
第三節(jié) 核酸藥物的體外轉(zhuǎn)錄法 228
第四節(jié) 基于微生物的小RNA生物合成技術(shù) 232
總結(jié)與展望 239
參考文獻(xiàn) 239
第九章 核酸藥物檢測(cè)技術(shù) 245
引言 245
第一節(jié) 小核酸檢測(cè)技術(shù)的分類 245
第二節(jié) 檢測(cè)前的樣品預(yù)處理 260
第三節(jié) 核酸定量檢測(cè)技術(shù)應(yīng)用 267
總結(jié)與展望 272
參考文獻(xiàn) 272
第十章 核酸藥物的遞送系統(tǒng) 279
引言 279
第一節(jié) 已獲批的核酸藥物遞送載體 279
第二節(jié) 臨床在研的核酸藥物遞送載體 284
第三節(jié) 核酸藥物載體遞送策略理論基礎(chǔ) 301
第四節(jié) 核酸藥物遞送載體走向臨床及工業(yè)化生產(chǎn)的注意事項(xiàng) 313
總結(jié)與展望 316
參考文獻(xiàn) 317
第十一章 核酸藥物的挑戰(zhàn)與展望 325
引言 325
第一節(jié) 核酸藥物面臨的挑戰(zhàn) 325
第二節(jié) 核酸藥物的未來(lái)展望 326
參考文獻(xiàn) 330
中英文名詞對(duì)照索引 331